FOCUS - Maladie rare, la chorée de Huntington touche 18 000 personnes en France. Cette affection neurodégénérative provoque le décès du malade vingt ans après l'apparition des premiers symptômes. Si aucun traitement curatif n'existe à l'heure actuelle, une équipe de Grenoble mène des recherches prometteuses. C'est dans cette optique qu'une biotech, Huntx Pharma, sera lancée fin 2022 pour accompagner la mise en place d'un essai clinique. Objectif affiché : mettre au point un médicament d'ici six à huit ans.
Soigner la maladie de Huntington. Telle est la mission que se sont donnée des chercheurs de l’Inserm, de l’Université Grenoble Alpes et du CHU Grenoble Alpes au Grenoble Institut des neurosciences. Ils travaillent, en effet, sur la piste d'un premier traitement "neuroprotecteur" (protégeant les neurones). Une molécule, la ML348, affiche déjà des résultats prometteurs chez la souris et est en cours d'évaluation préclinique.
Pathologie neurodégénérative héréditaire rare, la maladie de Huntington entraîne la dégénérescence de neurones impliqués dans des fonctions motrices, cognitives et psychiatriques. Si environ 10 % des patients la déclarent avant l'âge de 20 ans, elle débute en général chez des personnes âgées de 30 à 50 ans. Les troubles cognitifs et psychiatriques, et les mouvements incontrôlés, s'aggravent alors jusqu’au décès du malade, environ vingt ans plus tard.
En France, 18 000 personnes sont concernées. Près de 6 000 ont déjà des symptômes et 12 000 sont porteuses du gène muté. Les traitements actuels sont symptomatiques et soulagent certains troubles, mais ne permettent pas de modifier le cours de la maladie. Qui se conclut inévitablement par le décès du patient.
Une réduction du transport de la molécule de BDNF en cause
La maladie de Huntington est due à une anomalie sur le gène codant pour la protéine huntingtine. Cela entraîne notamment une réduction du transport d’une molécule importante, la BDNF, entre deux zones du cerveau qui sont le cortex et le striatum. Un afflux réduit qui diminue de fait la durée de vie des neurones et la connexion de ces régions cérébrales.
Poursuivez votre lecture
Il vous reste 50 % de l’article à lire. Obtenez un accès illimité.
Vous êtes déjà abonné.e ? Connectez-vous
Une réflexion sur « Maladie de Huntington : la future biotech grenobloise Huntx Pharma va développer un traitement »
Bonsoir. Ma sœur a une maladie chorée huntington son âge est 48 ans. Elle a fait Irm cérébral en 2016. Le neurologue a donné comme traitement xenazine 25gr aucune amélioration sur mouvement involontaire, elle a arrivé même pas faire sa toilette elle mange, marche difficilement. Je suis inquiète pour elle. Que je dois faire aidez nous svp votre conseil. Merci pour votre aide.